1957年张沅昌等根据国外报道首次采用BAL治疗，但是该药因为疗效差和不良反应多目前临床已基本淘汰。1976年杨任民等首次创用以清热解毒利湿为主的肝豆汤结合西药治疗肝豆状核变性取得了较好疗效。1980年汪梅先等报道用D-青霉胺治疗 WD 。1983 年李乃忠等探讨国产青霉胺治疗 WD。1986 年杨任民等用硫酸锌治疗WD，因硫酸锌不良反应多而首先创用葡萄糖酸锌治疗WD，使其既具有硫酸锌的疗效又明显减轻了锌制剂对胃肠道的不良反应，并将我国自主研发的重金属解毒剂二巯丁二钠（DMS）及二巯丁二酸（DMSA）首创用于治疗WD，获得了较高的尿排铜和良好的临床疗效；其后又将上世纪60年代即被应用却因疗效不佳而被弃用的二巯丙磺酸钠(DMPS)重新调整剂量和疗法，使该药也成为治疗WD的有效药物，在临床得到广泛应用。

国内目前大多数医院目前首选治疗该病的药物为青霉胺、硫酸锌。我院治疗该病的主要方法为中西医结合：中药为肝豆汤或肝豆片（可根据不同病员辩证施治），西药有二巯基丙磺酸钠、二巯基丁二酸、右旋青霉胺、葡萄糖酸锌等。常用驱铜药物及其优缺点：

（1）二巯丁二酸(DMSA)和二巯丁二钠(Na-DMS):  这两种药物属我国自主开发的含有双巯基的高效低毒重金属络合剂，在体内既能与游离铜结合也能将已与组织中酶系统结合的铜络合，形成毒性较小的硫醇化合物，从尿排出或经胆汁由消化道排出体外。

 优点：①Na-DMS排铜量较高:杨任民等观察不仅尿排铜量较疗前平均增高(7.7±1.4)umol/24h，且胆汁排铜量较疗前平均增加1.5倍；②DMSA除服药早期可出现轻度胃肠反应及部分患者出现轻度出血倾向外，其他不良反应较少，可替代青霉胺作为长期维持用药。

缺点：不良反应易引致鼻衄及皮肤紫癜，偶见上消化道出血和药物过敏。

（2）二巯丙磺酸钠(DMPS)：DMPS毒性较二巯基丙醇（BAL）低约20倍，排铜效果远强于BAL。DMPS肌内注射或静脉注射后，血药浓度迅速达高峰，5～6小时大部分排出。DMPS在体内主要是先氧化为不完全氧化产物，后者仍具一巯基，继续络合铜离子，再进一步氧化成四硫化合物从肾脏排出，故排铜作用较强。

优点：在各种排铜药物中，尿排铜量最高，不良反应亦较少。

缺点：不良反应有药物过敏，白细胞减低，偶见粒细胞缺乏症。

（3）青霉胺（PCA）：是一种强效的金属络合剂，临床主要应用右旋青霉胺(D-PCA)。自Walshe (1956)首次应用PCA治疗该病以来，50余年一直为国内、外临床医师作为该病的首选药物。

 优点：排铜效果好。

缺点为：①约有10%～30%的患者在服药初期引起脑症状加重，且其中约有1/3病例加重的脑症状不易恢复，故不适用于部分脑型患者；②早期易发生过敏反应和白细胞减少；③长期服药可发生系统性红斑狼疮、粒细胞缺乏症及再生障碍性贫血等严重不良反应；④长期服用，排铜作用逐渐衰减。