发表时间:2013年03月16日 浏览次数:
肝豆状核变性为遗传病,原本被认为不治之症,但是自从1956年Walshe率先用青霉胺治疗WD 以来,挽救了大量患者的生命,但是随着临床治疗研究进展,发现该药不良反应多,尤其是部分脑型患者使用后可以导致神经系统症状不可逆的加重。其后国外又发现硫酸锌和醋酸锌可以治疗该病,但是起效较慢,作用较弱。在后来的研究中又发现曲恩汀和钼酸盐可以治疗本病,但是国内没有这些药物销售。因此当时国内仅仅只有国产的青霉胺和硫酸锌可以选用来治疗肝豆状核变性,一旦出现严重药物不良反应,患者只能停药坐以待毙。
杨任民教授带领的团队自1976年起就首次创用以清热解毒利湿为主的肝豆汤结合西药青霉胺和二巯基丙醇治疗肝豆状核变性取得了较好疗效。1986 年杨任民教授等研究用硫酸锌治疗WD取得了一定疗效 ,但因硫酸锌消化道不良反应多而部分患者难以接受,杨任民教授首先创用葡萄糖酸锌治疗WD,使其既具有硫酸锌的疗效又明显减轻了锌制剂对胃肠道的不良反应。针对青霉胺药物使用的局限性,鉴于国内又无药替代的局面,杨任民教授将我国自主研发的重金属解毒剂二巯丁二钠(DMS)及二巯丁二酸(DMSA)先后用于治疗WD,获得了较高的尿排铜和良好的临床疗效,尤其是口服二巯丁二酸可以用于患者长期的巩固治疗意义重大;其后杨任民教授将又将上世纪60年代即被应用却因疗效不佳而被弃用的二巯丙磺酸钠(DMPS)重新调整剂量和疗法,使该药也成为治疗WD的有效药物,在临床得到广泛应用。此外,我们还对该病的多脏器损害的症状及并发症进行了大量的临床研究,如成功地通过术前、术后强力驱铜,对继发脾功能亢进的肝豆病患者进行了脾脏切除术,解决了这一国际普遍感到棘手的难题。研究中我们还建立了肝豆病患者皮肤成纤维细胞模型和肝细胞模型,在国内外首次通过细胞模型观察,评价了中药治疗该病的疗效机制。我们收治了来自世界各地的肝豆状核变性患者逾万例,取得了90%以上的有效率,治疗手段多样,超过了国外的寥寥数种。可以说除了青霉胺和硫酸锌,国内其他治疗肝豆状核变性的疗法均为杨任民教授带领的团队创立的,因此,以上述多种药物联合应用的中西医结合疗法被载入了2008版中国《肝豆状核变性的诊断与治疗指南》。