肝豆状核变性患者可以基因治疗吗？
发表时间：2015年01月05日 浏览次数：
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。肝豆状核变性作为单基因遗传病非常适合于进行基因治疗。但由于技术水平的限制，目前该病的基因治疗还不能在人体中进行，主要是针对该病的疾病模型进行研究。目前的一些研究证实，经基因治疗后的动物模型血清铜蓝蛋白有短暂的升高，促进了铜的排出，但疗效维持时间尚短。 |