肝豆状核变性患者由于铜代谢障碍导致铜蓝蛋白合成障碍和胆汁中排铜障碍，造成体内铜呈正平衡，使铜离子在体内大量蓄积，并逐渐沉积于全身各脏器组织尤其是肝脏和大脑基底节区，引致各种锥体外系症状和肝症状的出现。本中心自1977年以来，对DMS-Na₂、DMPS、DMSA、青霉胺、葡萄糖酸锌及肝豆片的排铜功效进行了系列研究，采用中西医结合综合驱铜疗法首先应用静脉驱铜药物配合中药肝豆片等强力排铜8～10个疗程进行强力驱铜治疗，然后再采用口服药物等长期维持缓解治疗。该疗法近期总有效率达84.85％，在出院后6个月时随访，总有效率增高至94.95%。说明由于患者自出生就开始有大量铜在体内积聚，短时间的排铜较难达到负铜平衡，通过长期系统驱铜等治疗，加上使用改善脑功能和护肝等药物，将体内铜降低到安全水平，使蒙受铜损伤的组织的功能逐渐恢复正常。此外，已经损伤的肝脏、脑等重要脏器，康复治疗也需一个比较长的过程。