安徽省首张医院【罕见病:多发性硬化】一线口服新药 ——奥巴捷®(特立氟胺片)处方在我院开出

发表时间:2019年11月22日 浏览次数:
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2019年926我院进行安徽省首例酶替代治疗庞贝氏病以来,2019年11月14日安徽中医药大学神经病学研究所附属医院韩永升主任为一位罹患罕见病——多发性硬化(multiple sclerosis,MS)的25岁年轻女性患者开出安徽省首张医院奥巴捷(特立氟胺片)处方,这标志着我省多发性硬化患者自此将有在省内医疗机构获取口服用药治疗的机会

MS是一种以中枢神经系统(CNS)炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病,病变主要累及白质。其病因尚不明确,目前认为是在遗传、环境因素作用下,通过自免疫反应发病,其中感染、外伤、妊娠、手术和中毒等可为其诱因。MS临床表现多种多样,如四肢无力、异麻、钝木,视力下降或复,运动障碍,膀胱或直肠功能障碍等。其治疗分为急性期治疗和缓解期治疗,急性期可选用甲泼尼龙静注人血丙种免疫球蛋白血浆置换等方案;缓解期以控制疾病进展复发为目标,疾病修正治疗disease modified therapy,DMT)。目前国际上DMT药物13种但国内可用之品甚少。2018年7月23日中国国家食品药品监督管理CFDA批准由赛诺菲公司研发复发型多发性硬化治疗药物奥巴捷®(Aubagio/特立氟胺片)进入中国市场。这也就意味着MS在中国进入了口服DMT时代,这将有力提升患者的依从性,更有利于降低MS临床复发率。

韩永升表示:MS属罕见病,在中国人群中发病率更低,但在我院近几年每年都会有10余例MS患者入院诊治。MS就像一个大染缸,临床表现不仅有时间多发和空间多发的特点,还具有前期误诊率高,复发率高,致残、致死率高的特点。复发患者可能遗留严重神经功能损害,如失明、瘫痪,甚至危及生命。在没有根治方案的阶段,预防复发是治疗的核心所在。奥巴捷(特立氟胺片)在中国的成功上市,不仅为我国MS患者带去福音,更为我国罕见病药物的研发与上市提供了参照。有32家中国医院参与的TOWER研究指出:奥巴捷(特立氟胺片)14mg/d使用后中国复发缓解型MS患者年复发率相对风险降低了71.2%同组的全球患者年复发率相对风险则降低了36.3%。同时特立氟胺还具有安全性高的特点,覆盖超过2300例接受奥巴捷®治疗的患者累积超过10年的安全性数据表明,大多数不良事件为轻度或中度,患者继续接受奥巴捷®治疗可缓解,无需进行干预。

该药现阶段治疗费用还较高,部分家庭难以承受,但中国初级卫生保健基金会为此设立了“生命捷力”多发性硬化症患者援助项目,对符合奥巴捷适应症的患者予以援助。对于低保患者,获得县/区级民政部门认可并领取低保金满一年的城镇低保/农村特困复发型多发性硬化患者,可获得本项目全免援助;对于低收入患者,首次申请:自费4盒后援助2盒;后续申请:继续自费3盒后再援助3盒。这将大大降低患者治疗费用负担,广大低收入患者也将因此收益,未来随着医保支付政策的不断完善与调整,相信会有越来越多的MS患者受益。